পদ্ধতিটি লিভার কোষে ANGPTL3 জিন বন্ধ করার উদ্দেশ্যে। এর প্রোটিন সাধারণত এনজাইমগুলিকে বাধা দেয় যা রক্তের চর্বি ভেঙে দেয়, তাই এটি হ্রাস করা ট্রাইগ্লিসারাইড এবং এলডিএল কোলেস্টেরল উভয়ই কমাতে পারে। জিনগত সরঞ্জামগুলি ক্ষুদ্র চর্বি কণার মাধ্যমে লিভারে পৌঁছায়, যার চিনির সংযোজন GalNAc এছাড়াও যকৃতের কোষগুলিতে একটি গ্রহণ গ্রহণকারীকে সম্বোধন করে।
রক্তের লিপিড তিন বছর কম থাকে
দীর্ঘমেয়াদী পরীক্ষার জন্য, প্রাথমিকভাবে স্বাভাবিক রক্তের লিপিড মাত্রা সহ সাইনোমলগাস বানর একবার সক্রিয় উপাদান বা একটি নিয়ন্ত্রণ সমাধান পেয়েছে। তিন বছরের পর্যবেক্ষণ সময়কাল শেষ না হওয়া পর্যন্ত উচ্চতর ওষুধের ডোজ সহ দশটি প্রাণী পরীক্ষা করা হয়েছিল। আধানের পরে, রক্তে ANGPTL3 প্রোটিন এই সময়ের মধ্যে প্রাথমিক মানের তুলনায় গড়ে 93.7 শতাংশ হ্রাস পেয়েছে।
ট্রাইগ্লিসারাইডের মাত্রাও সময়ের সাথে 43.1 শতাংশ কম ছিল, যখন এলডিএল কোলেস্টেরল মাত্র 12.9 শতাংশ কম ছিল। এই পার্থক্যটি গুরুত্বপূর্ণ কারণ পদ্ধতির আগে প্রাণীদের রক্তে লিপিডের মাত্রা অস্বাভাবিকভাবে বেশি ছিল না। লিভারের নমুনাগুলিতে, ANGPTL3 জিনের পরিবর্তন সাত সপ্তাহ পরে এবং তিন বছর পরে প্রায় সমানভাবে সনাক্ত করা যায়।
রিসেপ্টরের ঘাটতি সহ বৃহত্তর কোলেস্টেরল হ্রাস
এলডিএল রিসেপ্টর সিস্টেম মারাত্মকভাবে ব্যাহত হলে চিকিত্সাটিও কাজ করে কিনা তা অন্য একটি পরীক্ষায় দেখানো উচিত। এটি করার জন্য, এলডিএল রিসেপ্টরগুলির জন্য দায়ী জিনটি প্রথমে চারটি বানরের মধ্যে সুইচ অফ করা হয়েছিল, যার ফলে তাদের কোলেস্টেরলের মাত্রা তীব্রভাবে বেড়ে যায়। GalNAc-যুক্ত চর্বিযুক্ত কণাগুলি তখন বেস এডিটরকে অন্য রিসেপ্টরের মাধ্যমে যকৃতে পরিবহন করতে সক্ষম হয়েছিল।
35 দিন পর, এই চারটি প্রাণীর গড় এলডিএল কোলেস্টেরলের মাত্রা 458 থেকে 247 মিলিগ্রাম প্রতি ডেসিলিটারে নেমে এসেছে, অর্থাৎ 46 শতাংশ। ট্রাইগ্লিসারাইডগুলিও হ্রাস পেয়েছে, যদিও ছোট সংখ্যক প্রাণীর কারণে এই অনুসন্ধানটি পরিসংখ্যানগতভাবে পরিষ্কার ছিল না। প্রথম ট্রায়ালের বিপরীতে, এই গুরুতর রিসেপ্টরের অভাবের জন্য কোন দীর্ঘমেয়াদী প্রভাব প্রদর্শিত হয়নি।
মানুষের নিরাপত্তা ও সুবিধা উন্মুক্ত
দীর্ঘমেয়াদী পরীক্ষায়, কিছু লিভার এনজাইমগুলি আধানের পরে সাময়িকভাবে বেড়ে যায় এবং দুই সপ্তাহের মধ্যে স্বাভাবিক অবস্থায় ফিরে আসে। পরবর্তী টিস্যু পরীক্ষাগুলি চিকিত্সা থেকে কোনও আপাত স্থায়ী লিভারের ক্ষতি দেখায়নি। উপরন্তু, মানুষের যকৃতের কোষে পরীক্ষা করা প্রায় 3,000 সম্ভাব্য ত্রুটির মধ্যে কোনো সনাক্তযোগ্য অনিচ্ছাকৃত ডিএনএ পরিবর্তন পাওয়া যায়নি।
যাইহোক, বিরল বা দীর্ঘমেয়াদী পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া উড়িয়ে দেওয়া যায় না। পরীক্ষাগুলি মূলত প্রাণীদের উপর করা হয়েছিল, এবং পরীক্ষা করা মানব কোষগুলি রোগীদের দীর্ঘমেয়াদী সহনশীলতা সম্পর্কে কোনও সিদ্ধান্তে পৌঁছানোর অনুমতি দেয় না। অধ্যয়নটি ভার্ভ থেরাপিউটিকস দ্বারাও অর্থায়ন করা হয়েছিল, যার কর্মচারীরাই বেশিরভাগ লেখক।
VERVE-201 নামক মানুষের জন্য তৈরি একটি বৈকল্পিক এখন প্রাথমিক ক্লিনিকাল ট্রায়ালে পরীক্ষা করা হচ্ছে। এটি এখনও প্রমাণিত হয়নি যে একটি এক-বন্ধ পদ্ধতি বছরের পর বছর ধরে মানুষের রক্তের লিপিড কমিয়ে দেয় এবং এর ফলে হার্ট অ্যাটাক বা স্ট্রোক প্রতিরোধ করে। বর্তমান পরীক্ষাগুলি এটির জন্য একটি পরীক্ষামূলক ভিত্তি প্রদান করে, তবে কার্যকারিতার ক্লিনিকাল প্রমাণ এখনও নয়।
সূত্র:
15 নভেম্বর 2026 – রবার্ট ক্ল্যাট
